新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬「Maralixibat」　国内で希少疾病用医薬品の指定取得　武田薬品

　武田薬品は19日、開発中の新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬「Maralixibat（TAK-625）」について、厚労省から希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表した。予定される効能・効果は、アラジール症候群（ALGS）、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）。
　アラジール症候群は、非常にまれな進行性の重篤な疾患であり、成長障害および激しい皮膚そう痒感が症状としてあげられる。
　また、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は、さまざまな遺伝子異常の結果、肝細胞内に胆汁がうっ滞し、肝細胞が障害されることにより生じる非常にまれな進行性の重篤な疾患である。いずれもの疾患とも、小児慢性特定疾病および指定難病に指定されている。
　日本においては、ALGSまたはPFICを適応とする医薬品は承認されていない。現在、日本国内でもALGS、PFICを対象としたMaralixibatのP3試験をそれぞれ実施している。
　Maralixibatは、Mirum Pharmaceuticals, Inc.が開発した薬剤で、2021年9月に武田薬品は日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結している。