武田薬品は18日、ICLUSIGについて、P3相試験(ポナチニブ試験)で、新たに診断されたフィラデルフィア染色体陽性急性リンパ芽球性白血病（Ph+ ALL）において主要評価項目を達成したと発表した。
ポナチニブ試験で、Ph+ ALLの成人患者がICLUSIGと低強度化学療法を併用した成人患者が、イマチニブと比較して最小残存病変(MRD)陰性完全寛解(CR)の割合が高いことを実証したもの。
Ph + ALLは、米国の成人ALL患者の約25%に影響を与えるまれな形態のALLであり、フィラデルフィア染色体として知られる異常な遺伝子の存在を特徴としている。
フィラデルフィア染色体陽性(Ph+)の患者では、9番染色体と22番染色体の断片が互いに切り替わると異常な染色体が形成される。これは、より長い9番染色体とより短い22番染色体を形成し、BCR::ABL1の発生につながり、Ph+ ALLに関連している。
MRD陰性性は、文献で報告されているように、患者の長期転帰の改善と関連している。ICLUSIGは、BCR::ABL1および最も耐性の高いT315I変異を含むすべての既知の単一の治療耐性変異を標的とする唯一の汎変異および第3世代チロシンキナーゼ阻害剤(TKI)である。
PhALLCON 試験は、新たにPh+ ALLと診断された成人患者の最前線療法として、ICLUSIGとイマチニブと低強度化学療法の併用の有効性と安全性を評価するP3相無作為化国際非盲検多施設共同試験である。
試験では、新しい安全信号は観察されなかった。この試験のデータは規制当局と議論され、将来科学界と共有される。
◆Awny Farajallah武田薬品グローバルメディカルアフェアーズオンコロジー責任者（医学博士）のコメント
Ph+ ALLは急速に進行する疾患であり、現在、米国の患者に対して最前線で承認されている標的治療薬はない。
長期的な転帰の悪さに関連する治療が困難な突然変異の発生を抑制できる効果的な治療法が緊急に必要とされている。ICLUSIGがこれらの患者のケアにおけるこのギャップにどのように対処できるかを見て興奮しており、結果を共有することを楽しみにしている。
