グローバルP3試験デザインを米国血液学会年次総会で発表
小野薬品は5日、真性多血症（PV）を対象として開発中のアンチセンス阻害剤「サパブルセン」（P3）について、10月に欧州において希少疾病用（Orphan Medicinal Product Designation）の指定を取得したと発表した。
サパブルセンは、アイオニス社によって創製・開発されたTMPRSS6（ヘプシジン産生を負に調節する因子）を標的としたアンチセンス核酸医薬だ。TMPRSS6の産生を抑制し、鉄恒常性の主要な調節因子であるヘプシジンの産生を増加させる。ヘプシジンの発現を増加させることにより、サパブルセンはPVを始めとして様々な血液疾患の治療薬となる可能性がある。
米国で2024年1月にFast Track Designation、同年8月にOrphan Drug Designation、2025年5月にBreakthrough Therapy Designationの指定をFDAより受けている。さらに、日本では本年9月に希少疾病用医薬品の指定を取得している。
また、米国子会社のデサイフェラが実施しているサパブルセンのPV患者を対象としたグローバルP3試験（INTREPID試験）の試験デザインを12月12～15日にルイジアナ州ニューオリンズで開催される第68回米国血液学会年次総会で発表する。発表内容は、次の通り。
◆演題：Trial in Progress: INTREPID: A global, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study of sapablursen in patients with phlebotomy-dependent polycythemia vera
◆発表者：Pankit Vachhani, M.D., Associate Professor of Medicine at O’Neal Comprehensive Cancer Center, University of Alabama at Birmingham
◆発表形式：ポスター発表
◆発表日時：2026年12月13日（日） 午後6:00 – 8:00 （米国中部時間）
◆ポスター番号：3771
