協和キリンとKuraは24日、1日1回経口投与抗がん剤「ジフメトニブ」について、NPM1変異を有する再発・難治性の急性骨髄性白血病を対象とした国内P2試験を開始したと発表した。
P2試験の対象は、再発または難治性 (R/R) のNPM1遺伝子変異陽性 (NPM1-m) 急性骨髄性白血病(AML)患者。同社は、P2試験完了後、日本における承認申請を予定している
AML患者の約30%がNPM1-m AMLに該当する。同試験の開始は、日本の患者に新たな治療選択肢を提供するための重要な一歩となる。
ジフメトニブは、昨年 11月に米国FDAより、満足な代替治療選択肢がないR/R NPM1-m AMLの成人患者の治療薬として、KOMZIFTIの製品名で承認された。
協和キリンが開始した同試験は、R/R NPM1-m AML の成人患者を対象に、ジフメトニブの有効性と安全性を評価する多施設共同、非対照、非盲検の日本におけるP2試験。
主要評価項目として、完全寛解(CR)と血液学的部分回復を伴う完全寛解(CRh)から構成される複合完全寛解率を評価する。
◆鳥居義史協和キリンChief Medical Officer のコメント
R/R NPM1-m AMLの患者さんは、既存の治療選択肢に限界があることが多く、 新たな治療の選択肢が切実に求められている。ジフメトニブは、これらの患者さんに新しい治療アプローチを提供できる可能性がある。
本試験の開始は、当社の重点疾患領域である「血液がん・難治性血液疾患」における患者さん中心の医薬品開発の取り組みの一環である。本試験を適切に推進し、有効性と安全性を確認することで、日本の患者さんのQOLを向上させる新たな治療選択肢を少しでも早くご提供できるように取り組んでいきたい。
◆Mollie Leoni Kura Chief Medical Officerのコメント
日本におけるジフメトニブのP2試験の開始は、当社のグローバル開発戦略における重要なマイルストーンである。R/RNPM1-m AMLにおいては、多くの地域や患者集団において治療選択肢が依然として限られており、革新的な治療法への高いニーズが浮き彫りになっている。
日本国外における臨床試験において、ジフメトニブは1日1回の経口投与という利便性と相まって、一貫して良好な有効性と安全性プロファイルを示してきた。
日本における臨床開発の推進は、この有望な治療法へのグローバルなアクセスを確立するための意義深い一歩である。試験を支援し、必要としている患者さんに新たな希望をお届けするため、協和キリンとの緊密な協力関係を楽しみにしている。
