ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は20日、開発中の心筋ミオシン阻害剤「カムザイオス」（一般名：マバカムテン）について、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の青年期患者を対象に実施したP3相SCOUT-HCM試験で肯定的なトップライン結果を取得したと発表した。
SCOUT-HCM試験は、HOCMの12 歳以上 18 歳未満（青年期）患者に対して心筋ミオシン阻害剤（CMI）を用いた初めての試験で、28週時のバルサルバ負荷後の左室流出路（バルサルバLVOT）圧較差が、プラセボと比較してベースラインから統計学的に有意に減少し、主要評価項目を達成するとともにカムザイオスがLVOT狭窄の改善に有効であることが示された。
また、疾患の臨床的に重要な側面に関する項目を含む複数の副次評価項目でも、統計学的有意差が認められた。
同試験の安全性については、成人患者におけるカムザイオスの確立された安全性プロファイルと一貫しており、今回の青年期患者集団において新たな安全性シグナルは報告されなかった。同試験は、実薬投与期間および長期継続投与期間が継続中である。今回の肯定的な結果は、カムザイオスが青年期HOCMに対する初めての心筋ミオシン阻害剤となる可能性を裏付けるものとなった。
カムザイオスは、CMIクラスにおいて世界最大規模の臨床試験およびリアルワールドエビデンスに支えられており、サルコメア内の過剰なミオシン‐アクチン・クロスブリッジ形成を阻害することで心筋の過収縮を低減し、成人の症候性HOCM治療を変革する役割を強化している。
◆Cristian Massacesi BMSエグゼクティブバイスプレジデント／チーフメディカルオフィサー兼デベロップメントヘッド（M.D.）のコメント
青年期HOCM は、重大な疾患負荷および死亡率を伴う重篤かつ希少な疾患である。SCOUT-HCM試験のトップライン結果は、カムザイオスがHOCMの青年期患者さんに対する初めての心筋ミオシン阻害剤となる可能性を示唆するものだ。
カムザイオスは症候性HOCMの成人患者さんの治療パラダイムを再定義し、米国だけですでに2万人以上が治療を開始しており、青年期患者集団における臨床ケアに変革をもたらす可能性があると期待している。
◆SCOUT-HCM試験治験責任医師のJoseph Rossano氏（フィラデルフィア小児病院心臓外科部長、M.D.）のコメント
SCOUT-HCM試験は、患者さんおよび小児循環器領域にとって重要な試験であり、無作為化プラセボ対照で実施された小児循環器領域の数少ない臨床試験の一つとしてP3相試験で良好な結果を示した点に大きな意義がある。
現在、HOCMの青年期患者さんの治療選択肢は、薬物療法による症状の緩和または侵襲的手術に限られている。数十年にわたりこの領域の患者さんを診てきた臨床医として、このような治療法がFDAの承認を経て、HOCMの患者集団のためにもたらす可能性に大きな期待を抱いている。
