開発中の赤芽球性プロトポルフィリン症等経口治療薬「MT-7117」　P3試験で好結果　田辺ファーマ

　田辺ファーマは15日、開発中の赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）経口治療薬「MT-7117」（選択的メラノコルチン１受容体作動薬、一般名：デルシメラゴン）について、国際共同P3試験（INSPIRE試験）において、主要評価項目を満たし、良好な有効性・安全性を示すトップライン結果を取得したと発表した。
　EPPおよびXLPは、ヘム生合成経路の稀な遺伝性疾患であり、日光や一部の人工光への曝露により皮膚に激しい痛みを生じることが特徴だ。EPPは、約7万5000人から20万人に1人の割合で発症すると推定されている。
　EPPまたはXLPの成人に対しては治療選択肢が限られており、青年期の患者に対しては承認された治療法がないため、日光防御や回避行動をとらなければならず、生活に重大な支障がある。
　INSPIRE試験は、EPPまたはXLPの成人および青年期の患者を対象に、グローバルで実施された無作為化ダブルブラインドのプラセボ対照P3試験である。試験は、プラセボと実薬投与群（dersimelagon 200mgを1日1回）に参加者をランダムに割り付けた16週間のダブルブラインド治療期間、その後、実薬投与による36週間のオープンラベル期間で構成されている。
　主要評価項目は日光曝露に伴う最初の前駆症状（灼熱感、ピリピリ感、そう痒感又は刺痛感）発現までの時間。同社米国子会社のタナベ ファーマ アメリカが中心となって実施し、オープンラベル期間は継続実施中である。