ベネクレクスタ　国内で未治療CLL/SLLでの適応追加承認取得　アッヴィ

　アッヴィは20日、「ベネクレクスタ」（一般名：ベネトクラクス）について、国内で未治療の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）に対する適応追加承認を取得したと発表した。　今回の承認は、日本国内で実施された未治療のCLLおよびSLL患者を対象とするP2験（M20-353）、海外で実施されたP3試験（CLL14[BO25323] およびGLOW[CLL3011]）の結果等に基づくもの。
　ベネクレクスタは、体内のBCL-2と呼ばれる特定タンパク質を標的とすることにより、がん細胞で失われたアポトーシス（がん細胞の自然死または自己破壊）の過程を回復させる作用を有している。日本では、ベネクレクスタは2019年9月に再発または難治性のCLL（SLLを含む）に対する治療薬として、製造販売承認を取得。さらに、2020年6月には急性骨髄性白血病（AML）に対する希少疾病用医薬品指定を厚生労働省より受け、2021年3月にはAMLの適応症に対する製造販売承認を取得している。加えて、2024年6月19日には再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）に対する希少疾病用医薬品指定を受け、2025年3月27日にはMCLの適応症に対する製造販売承認を取得している。
　CLLは、欧米では最も多く見られる白血病であり、成人の白血病全体の約30%を占める。一方、日本国内におけるCLLの推定総患者数は約6000人と報告されており、患者数の少ない稀な疾患だ。CLL診断時の年齢中央値は70歳で、発症率の男女比では男性に多いとされている。予後不良のリスクが高い患者においては、遺伝的要因を有する患者が含まれる。
　SLLは、末梢血や骨髄への浸潤が見られないCLLと同一の細胞の腫瘍と定義されている。多くは緩徐な経過を示すが、一部には進行が速く、予後不良となる例も存在する。
　未治療のCLL患者に対する治療法の選択は、年齢、併存疾患および遺伝的要因などを考慮して決定される。既存の治療法は長期間にわたる投与が必要であり、毒性や疾患の進行、服薬遵守といった課題も指摘され、治療継続が困難な場合がある。
　特に、日本では未治療のCLLおよびSLLの患者に対する一次治療の適応をもつ治療薬は限定されているのが現状で、固定投与期間で長期的な臨床転帰の改善を示す新たな治療選択肢に対するアンメット・メディカル・ニーズが存在している。今回の承認により、未治療のCLLおよびSLLの患者に対して、新たな治療選択肢を提供できるようになった。