武田薬品は5日、ナルコレプシー治療薬「オペロックストン」について、ナルコレプシータイプ1（NT1）を予定する効能・効果として、厚労省に製造販売承認申請を行ったと発表した。
オペロックストンは、NT1を引き起こすオレキシンシグナルの低下に着目し、その回復を目指して設計された経口のオレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬で、先駆的医薬品および希少疾病用医薬品に指定されている。
NT1は、脳内のオレキシンの欠乏により発症する慢性かつまれな神経疾患で、日中の過度の眠気や情動脱力発作（カタプレキシー）を特徴とする。これにより、身体的・認知的・心理社会的な側面に幅広い影響が生じ、就労や学業、社会的な関わりなど、生活のさまざまな場面に深刻な影響を及ぼす場合がある。
既存の治療選択肢があるものの、多くのNT1の患者が依然として症状を抱えており、日常生活全般に大きな制約を受けている。
今回の製造販売承認申請は、主にNT1患者を対象とし、同剤の有効性、安全性および忍容性をプラセボと比較評価した国際、多施設共同P3試験であるFirstLight（TAK-861-3001;NCT06505031）試験およびRadiantLight（TAK-861-3002;NCT06470828）試験を含む包括的なデータパッケージに基づくもの。
◆梶井靖武田薬品R&D Japanリージョンヘッドのコメント
オペロックストンは当社の湘南研究所で創出された化合物であり、日本発の優れたサイエンスが世界の患者さんに広く貢献できる可能性を示している。
本剤は、NT1を引き起こすオレキシン欠乏に対処するよう設計された新規作用機序のNT1治療薬であり、患者さんのアンメットニーズに応え得る治療選択肢となることが期待される。我々は、この治療薬を必要とされる方々に確実に届けるため、引き続き規制当局と協力しながら取り組んでいく。
