B型肝炎ウイルス持続感染治療薬「ベピロビルセン」　日本で承認申請　GSK

　GSKは26日、成人のB 型肝炎ウイルス（HBV）持続感染治療薬として開発中のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）「ベピロビルセン」について、厚労省に製造販売承認申請を行ったと発表した。
　HBV持続感染は、公衆衛生上の大きな課題であり、患者数は世界で2億5000万人を超え、日本では約100 万人とされている。現在の治療選択肢では機能的治癒の達成割合が、ペグインターフェロン（PegIFN）で2～8%未満、核酸アナログ（NA）の経口治療薬で1%未満となっている。
　機能的治癒とは、すべての治療を中止後少なくとも24週間にわたり、HBV DNAおよびウイルスタンパク質であるB 型肝炎表面抗原（HBs抗原）が、血液中で検出されないほど低いレベルになり、薬物療法をせずに患者自身の免疫システムによって制御できるようになることである。
　世界で肝がん症例の約56%がHBV持続感染に起因すると推定されており、HBV持続感染の機能的治癒は、肝がんなどの長期的な肝関連合併症リスクの低下と関連している。
　今回の承認申請は、B-Well1試験およびB-Well2 試験のP3試験の良好な結果に基づくもの。両試験において、NAによる標準治療を受けている患者に対し、プラセボを投与した群（NA 単独群）とべピロビルセンを投与した群を比較したところ、べピロビルセンを投与した群では統計学的に有意な機能的治癒の達成割合が示された。有効性および安全性に関するデータの詳細は、2026 年中に学会および査読誌で発表される予定である。
　日本においてベピロビルセンは、2024年8月に先駆的医薬品に指定された。先駆的医薬品指定制度は、「治療薬の画期性」、「対象疾患の重篤性」、「対象疾患に係る極めて高い有効性」に加え、「世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制」が指定要件とされている。
　同制度による迅速な審査プロセスは、重篤な疾患の治療や満たされていない医療ニーズに対応し、患者が画期的な医薬品へより早期にアクセスすることを可能にする。