武田薬品は8日、フォン・ヴィレブランド病(VWD)治療薬「VONVENDI」について、米国FDAが成人における出血エピソードの頻度を減らすための日常的な予防を含むように適応を拡大したと発表した。
対象は、1型および2型疾患の患者、およびVWDの小児患者の出血のオンデマンドおよび周術期管理が含まれる。VONVENDIは以前、VWDの成人におけるオンデマンドおよび周術期の使用、およびオンデマンド療法を受けている重度の3型VWDの成人における日常的な予防的使用が承認されていた。現在は、幅広いVWD患者に使用でき、VWDの成人と小児の両方で適応症が承認されている唯一の組換えフォン・ヴィレブランド因子(VWF)補充療法だ。
今回の適応拡大承認は、VWD の成人を対象としたP3試験であるNCT02973087、VWD (NCT02932618)およびVWDの成人および小児(NCT03879135)の3データに 基づくもの。
VWDは、米国だけで300万人以上が罹患している最も一般的な出血性疾患で、男性と女性の間で等しく発生する。VWD患者は、血液凝固を助けるタンパク質であるフォン・ヴィレブランド因子(VWF)のレベルが低いか、機能不全に陥っている。
これは、怪我や手術後、消化管出血、歯科処置、出産による生命を脅かす出血、鼻血の長期化、月経出血の多いまたは長期の出血、あざができやすいなど、生活の質に重大な影響を与える可能性がある。
VONVENDI は、体内の欠損または機能不全の VWF を置き換えるように設計された注入薬である。VONVENDIは独特の長い半減期を持ってる(成人で22.6時間[50 IU / kg]、子供で14.3時間)。臨床試験では、非外科的出血の大部分は、成人(157/192)と子供(80/104)の両方で1回のVONVENDI注入で治療された。
武田薬品は、日本においてVWD小児患者の出血のオンデマンドおよび周術期管理に適応症を拡大する「VONVENDI」を、欧州連合(EU)では小児VWD患者にオンデマンドで使用するVEYVONDI(vonicog alfa)の適応拡大承認を求める申請を提出している。
◆ジョナサン・C・ロバーツ出血・凝固障害研究所副医療・研究ディレクター（イリノイ大学ピオリア医科大学の小児科および医学准教授）のコメント
FDAがVONVENDIをすべてのVWDタイプの成人における日常的な予防的使用に承認したことは、この困難な状態のケアを進歩させる上で極めて重要なマイルストーンを示している。予防的治療は、自然出血や関節出血を含む成人の出血の頻度を減らすために重要である。
サブタイプに関係なく、VWDのすべての成人に対する標準治療として予防を確立することは、出血リスクと出血が患者の日常生活に与える可能性のある負担を管理する上で重要な前進を表している。
◆シェリル・シュワルツ武田薬品米国希少疾患事業部門リード兼米国商業事業部担当シニアバイスプレジデントのコメント
VWDとともに生きる子供と大人は、学校、仕事、愛する人との時間などの日常生活に支障をきたす出血など、特有の課題に直面しており、しばしば身体的および精神的な負担につながる。
2015年にVONVENDIが最初に承認されて以来、VWDの成人を支援してきたことを誇りに思っており、今後はさらに多くの患者が症状を管理できるよう支援できるようになる。このマイルストーンは、革新的な治療法の提供に努めるタケダの血液および出血性疾患コミュニティへの揺るぎないコミットメントを浮き彫りにしている。
