ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）遺伝子治療剤「RGX-121」　 米国FDAが審査期間延長　日本新薬

　日本新薬は19日、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）遺伝子治療剤「RGX-121」（clemidsogene lanparvovec）について、米国FDAが審査期間を延長したと発表した。
　RGX-121の開発を行っている導入先のREGENXBIO社が公表したもの。同剤の審査終了目標日（PDUFA date）は当初の本年11月9日から来年2月8日に変更された。
　この審査期間の延長は、FDAからの情報提供要請に対し、RGX-121のピボタル試験における患者の一貫して良好な12ヵ月間の臨床データをREGENXBIO社が提出したことを受けてのもの。
　日本新薬は、本年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得している。
　米国において同剤が承認された場合、日本新薬の米国子会社であるNS Pharmaが販売・販促活動を実施する予定である。
　同剤は、MPSⅡに対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療薬。イズロネート 2-スルファターゼの合成に関与するIDS遺伝子を導入することにより疾患の進行を長期間にわたり抑制すると考えられている。
　同剤の米国でのMPSⅡに対する承認申請は、P1/2/3相試験（CAMPSIITE試験）の結果などに基づいている。