JR-446　欧州委員会がムコ多糖症IIIB型対象にオーファンドラッグ指定　ＪＣＲファーマ

　ＪＣＲファーマは24日、JCRが創製し、メディパルが海外における事業化についての実施許諾権を取得している血液脳関門通過型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤「JR-446」について、欧州委員会（EC）よりムコ多糖症IIIB型（MPS IIIB）を対象としたオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けたと発表した。同指定は、先日の米国FDAに続くもの。
　MPS IIIB は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経系障害を呈する疾患である。世界における患者数は500人から1000人と推察されている超希少疾患であり、現在までに承認されている治療法は世界においてない。
　独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を使用した JR-446 は、非臨床試験においてMPS IIIB に関連する症状に対する効果を示すことが確認されており、現在、両社の共同開発契約のもと、日本においてP1/2試験（JR-446-101）を実施中だ。
　JCRとメディパルは、2023年9月に、JR-446のMPS IIIBを対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結している。JR-446がオーファンドラッグに指定されたことで、今後、欧州（EU）地域において開発促進のための様々なインセンティブを受けることができる。