武田薬品は27日、回腸胆汁酸トランスポーター阻害薬「リブマーリ」（一般名：マラリキシバット塩化物）について、胆汁うっ滞に伴うそう痒の治療薬として厚労省より製造販売承認を取得したと発表した。
対象は、アラジール症候群（ALGS）・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）における胆汁うっ滞に伴うそう痒。
リブマーリは、Mirum 社が開発した薬剤である。武田薬品は、2021年9月に日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結した。同剤は、米国、欧州などにおいて、ALGSでは40カ国以上、PFICでは30カ国以上で承認されている。
ALGSは、胆汁うっ滞により、最終的には進行性の肝機能障害を引き起こすまれな遺伝性疾患である。PFICは、肝細胞の胆汁を分泌する能力が低下し、肝細胞内に胆汁の蓄積が起こることにより、進行性の肝疾患に至るまれな遺伝性疾患だ。どちらも「小児慢性特定疾病」や「指定難病」に指定されている。
今回の承認は、ALGSを対象とした国内P3試験（TAK-625-3001試験、NCT05543174）およびPFICを対象とした国内P3試験（TAK-625-3002試験、NCT05543187）ならびに海外で行われた複数の臨床試験の結果に基づくもの。
◆梶井 靖武田薬品R&Dジャパンリージョンヘッドのコメント
アラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は、乳幼児期に診断されることが多い疾患で、胆汁うっ滞に伴う激しいそう痒は患者さんおよびその介護者の夜間の不眠やQOLの低下につながる。リブマーリが、胆汁うっ滞に伴うそう痒に対する日本における新たな治療選択肢となることを期待している。
