先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療剤「アジンマ」　12歳未満小児への適応拡大申請　武田薬品

　武田薬品は27日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療剤「アジンマ」（一般名：アパダムターゼ アルファ）について、日本国内で12歳未満の小児への適応拡大申請を行ったと発表した。
　アジンマは世界初の遺伝子組換えADAMTS13製剤で、「先天性血栓性血小板減少性紫斑病」（cTTP）を効能・効果とする唯一の治療薬である。
　cTTPは、ADAMTS13酵素の欠乏によって生じる超希少かつ慢性の血液凝固障害である。血小板減少症、微小血管症性溶血性貧血、頭痛、腹痛を含む急性症状や消耗性の慢性症状を伴う。未治療のまま経過すると急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの死亡率は90%を超える。
　今回の申請は、主に0歳から70歳の cTTP患者（日本人5名を含む）を対象としたグローバルP3試験（281102試験、NCT03393975）における安全性および有効性のデータ、およびグローバルP3相継続臨床試験（TAK-755-3002試験、NCT04683003）における安全性および有効性のデータに基づくもの。