小野薬品は25日、オプジーボとヤーボイの併用療法について、米国FDAが進行再発の結腸直腸がんに関する適応追加申請を受理したと発表した。提携するブリストルマイヤーズスクイブ（BMS）が24日に発表したもの。
適応は、高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）またはミスマッチ修復機構欠損（dMMR）を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がん（mCRC）成人患者および12歳以上の小児患者のファーストライン治療。
FDAは、画期的新薬指定および優先審査指定に対する申請を認め、処方箋薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査終了の目標期日を2025年6月23日に設定した。
同申請は、3群比較P3試験（CheckMate-8HW試験）結果に基づいている。同試験では、2つの主要評価項目である、ファーストライン治療において治験担当医師が選択した化学療法と比較した盲検化独立中央評価委員会（BICR）の評価による無増悪生存期間（PFS）、および全治療ラインにおけるオプジーボ単剤療法と比較したBICRの評価によるPFSの達成を示した。
最初の結果は、2024年米国臨床腫瘍学会（ASCO）消化器がんシンポジウム で初めて発表され、追加の結果が2025年ASCO消化器がんシンポジウムで発表された。
免疫療法薬2剤による併用療法の安全性プロファイルは、これまでに報告されたデータと一貫しており、確立されたプロトコールによって管理可能であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。同試験は、全生存期間を含む副次評価項目を評価するため進行中である。
オプジーボとヤーボイの併用療法は、フルオロピリミジン、オキサリプラチンおよびイリノテカンによる治療後に病勢進行したMSI-HまたはdMMRを有するmCRC成人および12歳以上の小児患者の治療に対して、2018年7月に米国FDAの承認を得た。
また、オプジーボとヤーボイの併用療法は、MSI-HまたはdMMRを有するmCRC成人患者のファーストライン治療として、2024年12月に欧州連合で承認され、2024年10月には同様の適応症で中国国家薬品監督管理局（NMPA）による承認を受けている。
◆Dana Walker BMSバイスプレジデント兼オプジーボ開発担当グローバルプログラム責任者（M.D.、M.S.C.E.）のコメント
本日のマイルストーンにより我々は、高頻度マイクロサテライト不安定性またはミスマッチ修復機構欠損を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がん成人患者さんおよび小児患者さんへの免疫療法薬2剤による有効な治療選択肢の提供に、一歩近づいた。
この患者集団に対して新たな標準治療選択肢の提供が可能になることを心待ちにしている。
