住友ファーマは28日、iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療に関する企業治験開始を開始すると発表した。米国FDAに対して同治験のIND申請（Investigational New Drug Application）を本年2月に行い、FDAによる30日調査が完了し、治験を開始する準備が整ったことによるもの。なお、同治験では、凍結した細胞を用いる。
同治療に関連して、米国では、2023年11月にカリフォルニア大学サンディエゴ校による非凍結品を用いた医師主導治験が開始されている。また、日本では、2018 年より京都大学医学部附属病院による非凍結品を用いた医師主導治験が実施された。
同治験は、住友ファーマが注力している再生・細胞医薬事業における他家iPS 細胞由来の分化細胞を用いた同社初の米国臨床試験で、再生・細胞医薬事業における米国開発を推進する上での大きな一歩となる。治験の概要は、次の通り。
◆被験細胞：DSP-1083 他家 iPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞（凍結品）
◆開発段階：P1/2
◆対象 パーキンソン病
◆治験デザイン（目標症例数）：多施設共同、二重盲検、ランダム化試験（数十例規模：投与観察群および Sham 観察群）
◆主要評価項目： 安全性（有害事象の発現頻度と程度）
◆副次評価項目（有効性）：運動症状評価 他
◆治験実施者：住友ファーマアメリカ（同社米国子会社）
