住友ファーマは26日、カリフォルニア大学サンディエゴ校（UC San Diego）の Sanford StemCell Institute CIRM Alpha Clinic が、iPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療に関する医師主導治験（P1/2）を開始すると発表した。
10月に米国FDAに申請していた同治験のIND（Investigational New Drug Application）の30日調査が完了し、治験開始の準備が整ったもの。
日本では、2018年より京都大学医学部附属病院が、CiRAの髙橋淳教授らの研究グループの開発した同治療法の安全性と効果を確認するため、医師主導治験を実施している。この治験に関与している研究者は UC San Diego の同治験関係者と情報交換を行ってきた。
米国で実施される治験では、京大病院の治験と同様に、iPS 財団が iPS 細胞ストックプロジェクトで提供しているiPS細胞（QHJI ドナー由来）を使用し、住友ファーマがドパミン神経前駆細胞を国内で製造したうえで UC San Diego に提供する予定である。
住友ファーマは、本治験の実施に要する費用の支援も行う予定で、同治験のデータを今後の米国での同治療開発に利用する。
再生・細胞医薬分野の技術・ノウハウを一日も早く世界中の患者に届けるため、住友ファーマ、CiRA、iPS財団が連携して同治療の実用化に向けて取り組んでいる。海外での実用化を目指し、同治験と並行して、住友ファーマによる企業治験の早期開始に向けた準備も進められている。
米国でのiPS細胞を用いた治験概要は、次の通り。
◆被験製品：CT1-DAP001
◆開発段階：P1/2
◆対象：パーキンソン病
◆治験デザイン：（目標症例数）単施設、非盲検、非対照（7 例）
◆主要評価項目：安全性（有害事象の発現頻度と程度）
◆副次評価項目：有効性（運動症状評価 他）
