脆弱X症候群治療薬zatolmilast　米国FDAが希少小児疾患指定　塩野義製薬

　塩野義製薬は27日、同社グループ会社のTetra社と開発中の脆弱X症候群（FXS）治療薬zatolmilastについて、米国FDAより希少小児疾患指定を受理したと発表した。
　FXSは、発達遅延、知的障害を特徴とする遺伝性の疾患で、自閉症の主な原因と言われている。FXSの治療の現状は対症療法が中心で、新たな治療の選択肢が求められている。
　Zatolmilastは、神経細胞内のシグナル伝達系を制御することで、認知機能を向上させることが示唆されている。認知機能の改善は、語彙力や読解力の向上、記憶形成の強化につながる可能性があり、実際にzatolmilastのP2試験の探索的な評価においても、FXS患者での言語および日常機能の改善効果が確認されている。
　今回受理した希少小児疾患指定は、米国で18歳までに発症し、患者数が20万人未満の希少疾患に対する新薬開発を促進することを目的とした制度である。
　なお、zatolmilastは、2018年にFDAからオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）に指定されている。