サノフィは25日、ファースト・イン・クラスの高活性維持型血液凝固第VIII因子製剤「オルツビーオ」について、製造販売承認を取得したと発表した。
オルツビーオの効能・効果は、「血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」である。同剤は、週1回の投与でその活性を週の大半にわたり正常～ほぼ正常範囲（40％超）に高く維持することができる世界初で唯一の血友病A治療薬であり、12歳以上の重症血友病A患者に対して、従来の血液凝固第VIII因子製剤による定期補充療法と比べ有意に出血を減少させた。
オルツビーオは、成人および小児の血友病Aにおける定期補充療法、出血時補充療法、ならびに周術期管理に使用できる。50IU/kgを基本の用量とし、この用量は年齢や臨床状態、活動レベルによらず、あらゆる患者に対して適用される。
同剤は、米国で2023年2月に承認されている。それに先立ち、2017年8月にオーファンドラッグに、2021年2月にファストトラックに、さらには2022年5月には血液凝固第VIII因子製剤として初のブレークスルーセラピー（画期的治療薬）に指定された。
欧州では2019年6月にオーファンドラッグに指定され、2023年5月に承認申請した。
◆岩屋孝彦代表取締役社長のコメント
オルツビーオの承認取得は、血友病A患者さんにとって大きな前進となる。オルツビーオは、週1回の投与で1週間の大半にわたり血液凝固因子の高い活性レベルを維持できる医薬品であり、患者さんや医師が抱く血友病患者の生活のイメージが大きく変わるだろう。サノフィは、オルツビーオをはじめとする革新的な数々の治療薬をさらに前進させ、世界中の希少血液疾患の患者さんの治療にパラダイムシフトを起こし、標準治療の変革をもたらせるよう尽力していく。
