自治医大と血友病Bの遺伝子治療用製品開発に着手 　　　　田辺三菱製薬

　田辺三菱製薬と自治医科大学は6日、国内で血友病Bに対する遺伝子治療用医薬品の研究開発に着手すると発表した。
　今回の研究開発は、田辺三菱製薬を代表機関にAMEDの2018年度「医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）」に応募していた同研究開発課題が昨年10月に採択されたことを受けてのもの。田辺三菱製薬は、本年8月、AMEDと委託研究開発契約を締結した。
　血友病は、血液凝固因子の遺伝子異常による先天性疾患。出血した際に血を固めるための血液凝固因子が生まれつき不足または欠乏しているため、けがや打撲などで出血すると、止血までに時間がかかり、重篤な出血に至る場合もある。
　血友病には、血液凝固因子のうちの第VIII因子が低下・欠乏している「血友病A」と、第IX因子が低下・欠乏している「血友病B」がある。
　研究開発に着手する遺伝子治療は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを血友病Bの患者に投与し、血液凝固第IX因子を産生する遺伝子を患者の細胞に取り込ませて体内に正常な凝固因子を発現させるというもの。
　同治療方法が確立すれば、患者は1回の遺伝子治療用製品の投与により、定期的な第IX因子の補充療法からの離脱が期待できる。
　今後、AMEDの支援のもと、田辺三菱製薬と自治医科大学は共同で血友病Bに対する遺伝子治療用製品の創製に向けた研究開発を進めていく。
　さらに、今回の研究開発で得られた遺伝子治療技術を活用し、将来的には遺伝子異常が原因となる他の疾患への拡大展開を目指す。