遺伝性血管性浮腫発作抑制薬　国内で製造販売承認申請 　武田薬品

　武田薬品は12日、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作抑制完全ヒト型抗ヒト血漿カリクレインモノクローナル抗体「ラナデルマブ（一般名）」について、国内で製造販売承認申請を行ったと発表した。
　HAEは、世界中で 5万人にひとりが罹患していると推定されており、腹部、顔面、足、性器、手、喉など、身体のさまざまな場所に繰り返し浮腫発作を引き起こす希少な遺伝性疾患だ。日本には、2000人から3000人の患者が推定されるが、この疾患に対する国内での認知度の低さから診断されている患者さんは約450名に留まっている。
　日本での製造販売承認申請は、主にグローバル臨床P3相試験である HELP（Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis）試験、P3相HELP Open-label Extension（OLE）試験及び日本人患者さんでのラナデルマブの有効性と安全性を検証するP3相試験の中間結果等 に基づくもの。これらの試験において、ラナデルマブは、HAE発作の予防的治療薬として有効性と安全性を示した。
　国内承認された場合、ラナデルマブはプレフィルドシリンジ（充填済み注射器）として上市される予定。ラナデルマブは、2018 年に12歳以上のHAE患者の発作予防薬として米国で初の承認を取得し、現在では20を超える国で製品名 TAKHZYROとして販売されていると共に、世界各国で承認申請を進めている。