pevonedistat　FDAが高リスク骨髄異形成症候群でブレイクスルーセラピィ指定 　　　武田薬品

　武田薬品は7月31日、同社が開発中の pevonedistat について、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）に対してFDAよりブレイクスルーセラピィの指定を受けたと発表した。
　ブレイクスルーセラピィ指定は、重篤もしくは致命的な疾患の治療薬候補の開発と審査を促進するために行われるもの。同指定を受けた薬剤は、予備的な臨床成績として臨床的に重要な1つ以上のエンドポイントについて、既存の治療法からの実質的な改善が示唆されている。
　ファースト・イン・クラスのNEDD8 活性化酵素（NAE）阻害剤であるpevonedistatは、HR-MDSに対する10 年以上ぶりの新規治療となる可能性がある。HR-MDS 患者の治療には課題が残っており、同剤は、これまで脱メチル化薬（HMA）単独療法に限定されていた治療オプションの拡大につながるものとして期待されている。