小野薬品は16日、完全子会社のデサイフェラと開発中のブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤「チラブルチニブ」について、再発または難治性（R/R）の中枢神経系原発リンパ腫（PCNSL）の治療薬として新薬承認申請（NDA）を迅速承認審査の対象として受理したと発表した。
FDAは、処方箋薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査終了の目標期日を2026年12月18日に設定している。
今回の申請は、2025年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表されたP2相PROSPECT試験の良好な結果に基づくもの。同試験において、チラブルチニブによる奏効率は67%、完全奏効率は44%であり、管理可能な安全性プロファイルが示された。
承認されれば、チラブルチニブは米国でR/R PCNSLの治療薬として初めて処方可能なBTK阻害剤となり、デサイフェラとしては3製品目の米国における上市品となる。
また、現在、デサイフェラは、R/R PCNSLを対象とする検証的試験としてグローバルP3相無作為化試験の患者募集を進めている。
◆滝野 十一小野薬品代表取締役社長のコメント
このたび、チラブルチニブのNDA申請が受理されたことを大変嬉しく思う。これは、私たちのパイプラインの拡充とグローバルスペシャリティファーマとしての目標実現のために重要なマイルストンとなるものである。
チラブルチニブは、満たされていない治療ニーズを持つ患者さんに新たな治療選択肢を提供する可能性を持っており、当社の企業理念を具現化するものだ。今後も、革新的な医薬品の開発と提供に努め、世界中の患者さんに貢献していく。
◆Matthew L. ShermanデサイフェラChief Medical Officer（M.D.）のコメント
非ホジキンリンパ腫の一種であるR/R PCNSLは希少疾患で進行が早く、特に予後が悪い病態である。診断が難しいため、患者さんがPCNSLと診断されるまでに時間を要する。さらに、診断されると、PCNSL治療において安全性に優れた薬剤への高いアンメットニーズがある。
今回のFDAによるチラブルチニブのNDA申請受理は、R/R PCNSL患者さんに新たな治療選択肢を提供するという目標に近づくための第一歩となるものである。
