Johnson & Johnson（J&J）は23日、ステラーラ（一般名：ウステキヌマブ、遺伝子組換え）について、中等症～重症の小児潰瘍性大腸炎（UC）の寛解導入療法と維持療法としての適応追加承認申請を行ったと発表した。対象は、中等症から重症のUCを有する小児患者（2歳以上）の寛解導入療法および維持療法。
今回の申請は、中等症から重症の活動期UCを有する2歳以上18歳未満の小児を対象に、ステラーラの安全性、有効性、薬物動態（PK）および免疫原性を評価したP3相多施設共同で、非盲検で単回静脈内投与する導入期、その後にランダム化、二重盲検、並行群間2群比較デザインで皮下投与する維持期から構成されるUNIFI Jr試験（NCT04630028）の結果に基づくもの。
同試験では、生物学的製剤および／または既存治療薬で効果不十分もしくは忍容性が不良、またはコルチコステロイド依存の既往歴のある患者112名を対象に実施した。患者は、導入期にステラーラを点滴静脈注射で体重別用量を投与された後、異なる2つの投与レジメンで皮下注投与された。導入期および維持期の用量は体重40 kg未満では体表面積換算別，40 kg以上では体重別での用量を設定した。
日本において、UCは指定難病であり、患者数は約31万人で増加傾向にある。承認されれば、ステラーラは、ヒト型抗ヒトIL-12/23p40モノクローナル抗体として初の小児潰瘍性大腸炎患者の治療薬となる。
ステラーラは、成人の中等症から重症の活動性クローン病（CD）およびUCの治療薬に加え、中等症から重症の尋常性乾癬と活動性乾癬性関節炎を有する成人と小児の治療薬として現在承認されている。2025年9月、J&Jは、2歳以上の中等症から重症の活動性CDを有する小児患者の治療薬として製造販売承認申請を行った。これらの小児向けの承認申請は、免疫疾患を抱える幅広い年齢層の患者に対して革新的な治療薬を提供する同社の継続的なコミットメントを示している。
◆クリス・リーガーJ&J Innovative Medicine Japan代表取締役社長のコメント これまで、IBDの治療は科学的進展があったものの、小児UC患者さんの多くは依然として病状の管理に大きな困難を抱え、治療選択肢も限られている。
今回の申請は、臨床試験の結果に加え、ステラーラの既存適応症で得られた長年の有効性・安全性プロファイルに裏付けられたものであり、小児のUC治療におけるアンメットニーズに対処するための重要な一歩を示している。
