血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤　ムコ多糖症IIIB型対象に厚労省が希少疾病用医薬品指定　メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ

　メディパルホールディングスとＪＣＲファーマは29日、日本における共同開発・商業化を進めている血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤（開発番号：JR-446）について、厚労省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたと発表した。
　JR-446は、本年４月に米国FDA、本年６月に欧州委員会（EC）より、ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群B型、MPS IIIB）を対象としたオーファンドラッグの指定を受けている。
　MPS IIIB は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経系障害を呈する疾患である。世界における患者数は500人から1000人と推定されている超希少疾患であり、現在、世界的に承認された治療薬はない。
　独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を使用した JR-446 は、非臨床試験においてMPS IIIB に関連する症状に対する効果を示すことが確認されており、現在、日本においては、両社の共同開発契約のもとP1/2I相試験（JR-446-101）を実施中である。
　メディパルと JCR は、2023年9月に、JR-446 のMPS IIIBを対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結している。両社は、MPS IIIB 患者に一日でも早く同剤を届けられるよう、引き続き取り組んでいく。