ＪＣＲファーマは14日、J-Brain Cargoを適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「イズカーゴ」（一般名：パビナフスプ アルファ）について、クウェート国で製造販売承認（条件付承認）を取得したと発表した。
同剤は2021年に日本で承認・発売され、海外については、現在グローバルP3試験実施中だ。
同社は、イズカーゴを1日でも早く世界の患者に提供すべく、グローバル試験を推進する一方、日本における同剤の製造販売承認を活用した事業を展開するため、Taiba社（本社：アラブ首長国連邦）との間で、MENA（中東・北アフリカ）地域における販売委託契約を締結した。
同契約に基づき、ＪＣＲファーマは、本年7月にアラブ首長国連邦で製造販売承認を取得し、このほどクウェート国での承認を取得した。
なお、同件に関する2027年3月期のＪＣＲファーマ連結業績への影響は軽微である。
◆薗田啓之ＪＣＲファーマ代表取締役社長のコメント
本剤のクウェート国での承認取得は、重篤な希少疾病であるハンター症候群の患者さんの治療選択肢を拡大する重要なマイルストーンであり、アラブ首長国連邦に続く、日本以外の国での2カ国目の承認取得となる。
当社は、Taiba社と協力して、海外のさらに多くのハンター症候群の患者さんに本剤を届けしていく。今回のクウェート国での承認取得は本剤の海外展開における重要な一歩である。
◆Saif Al Hasani TaibaグループCEOのコメント
クウェート国における本剤の承認は、中東地域における希少疾病の専門的治療へのアクセス拡大を目指す当社の取り組みにおいて、重要な前進となる。
アラブ首長国連邦での承認取得に続く今回のマイルストーンは、医療の進歩を患者さんにとって意義ある成果へと結び付けるうえで、地域の医療機関とグローバルなイノベーターとの強固なパートナーシップが重要な役割を果たしていることを示している。
Taiba社は今後も、革新的な治療法への持続的なアクセスの実現を支援するとともに、複雑かつ十分な治療選択肢が提供されていない医療ニーズに対応する地域の能力強化に注力していく。
