日本新薬は18日、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「エルゾンリス」(タグラキソフスプ、遺伝子組換え)について、同日、薬価収載され販売を開始したと発表した。
芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍(BPDCN)は白血病とリンパ腫の両方の性質を有し、特徴的な皮膚病変と腫瘍細胞のリンパ節や骨髄への浸潤を伴う、まれな進行性の血液がんである。
国内で承認された治療薬はなく、リンパ腫や急性白血病に準じた治療が行われているが、生存期間中央値は1年未満と短く、新たな治療薬が望まれている。
同剤は、ジフテリア毒素とヒトインターロイキン-3(IL-3)の遺伝子組換え融合タンパク質だ。IL-3受容体αサブユニット(IL-3Rα)であるCD123を発現する腫瘍細胞に取り込まれ、標的細胞のタンパク質合成を阻害しアポトーシスを誘導することにより、抗腫瘍効果を発揮する。
CD123は多くの造血器腫瘍において発現していることが報告されており、特にBPDCN細胞では他の造血器腫瘍に比べて高発現している。
なお、同剤は欧米を含め40カ国以上でBPDCNの治療剤として承認されている。日本新薬は、2021 年 3 月にメナリーニ・グループ(本社:イタリア)より同剤を導入して開発を進め、昨年12月22日に製造販売承認を取得した。

