武田薬品は6日、真性多血症（PV）治療薬「rusfertide」について、5日（米国時間）にProtagonist Therapeutics社とPVの成人患者を対象とした製造販売承認申請を米国FDAに提出したと発表した。
rusfertideは、PV患者の鉄の恒常性および赤血球産生を調節し、ヘマトクリット値のコントロールを目的とした開発中のファースト・イン・クラスの皮下注射ヘプシジンのペプチド模倣薬である。
同製造販売承認申請は、第P3相グローバル無作為化プラセボ対照試験として実施したVERIFY試験（NCT05210790）の32週時点の主要解析および52週時点の結果、ならびにP2相REVIVE試験（NCT04057040）に基づくももの。
VERIFY試験では、標準治療にプラセボを併用した治療群と比較し、標準治療にrusfertideを併用した治療群において高い奏効率を示し、持続的なヘマトクリット値のコントロール、瀉血回数の減少、および事前指定された患者報告アウトカム項目の改善を含む、主要評価項目および4つの主要な副次評価項目すべてを達成した。
rusfertideは、FDAから既存治療に比べ大きな改善をもたらす可能性が認められたことを示す規制上のマイルストンであるブレークスルーセラピー指定、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定およびファストトラック指定を受けている。
2024年1月に締結した武田薬品とProtagonist Therapeutics社との全世界でのライセンスおよび提携契約に基づき、製造販売承認申請により120日間の期間が開始され、当該期間終了後に続く90日間の期間中に、Protagonist Therapeutics社はオプトアウト権を行使するか選択できる。
Protagonist Therapeutics社がこのオプトアウト権を行使した場合、最大4億ドルのオプトアウトに伴う対価に加えて、増額されたマイルストンおよびrusfertideの全世界売上高に対する14～29％の段階的ロイヤリティを受け取る権利が発生する。
◆テレサ・ビテッティ武田薬品グローバル オンコロジー ビジネス ユニット プレジデントのコメント
本申請は、PV患者さんが直面する課題に取り組むという私たちの目標に向けた重要なマイルストンである。VERIFY試験の包括的なデータは、rusfertideがPV患者さんの瀉血や症状の負担を軽減し、持続的なヘマトクリット値のコントロールを可能にする優れた臨床プロファイルを示している。
また、Protagonist Therapeutics社との協働は、パートナーシップが革新的な研究を前進させ、患者さんに有意義な変化をもたらす可能性があることを示している。
◆Dinesh V. Patel Protagonist Therapeutics社社長兼CEO（Ph.D.）のコメント
rusfertideは、頻繁な瀉血の必要性を大幅に減らすあるいは不要にする全く新しいファースト・イン・クラスの赤血球増加症特有の治療で、PVの治療パラダイムを再定義する可能性を持っている。
今回の製造販売承認申請は、Protagonist Therapeutics社がヘプシジンのペプチド模倣薬の研究を始めてから10年にわたる歩みの重要な節目である。rusfertideは、治療の負担が大きく、多くの場合で十分な効果が得られていないPV患者さんに対し、新たな標準治療となる可能性を秘めている。
