栄養障害型表皮水疱症塗布型遺伝子治療用製品「バイジュベックゲル」新発売 Krystal Biotech Japan

Krystal Biotech Japanは22日、遺伝子治療用製品バイジュベックゲル(一般名:ベレマゲン ゲペルパベク)」について、同日、栄養障害型表皮水疱症を効能・効果または性能として発売開始すると発表した。薬価は、バイジュベックゲル 1キット:295万5232.7円
 バイジュベックゲルは、日本で初めて承認された、表皮水疱症(EB)の一種である遺伝性の希少皮膚疾患 「栄養障害型表皮水疱症(DEB)」に対する塗布型遺伝子治療用製品である。
 この疾患は、COL7A1遺伝子の変異によって引き起こされ、皮膚が非常にもろく、わずかな摩擦や外圧でも水疱や裂傷が生じるのが特徴だ。バイジュベックゲルは、疾患の根本原因にアプローチするために設計されており、ヒトCOL7A1 遺伝子の機能的なコピーを投与することで、傷の治癒と機能的なVII 型コラーゲンタンパク質の発現を実現する。
 これらの作用により、希少な遺伝性皮膚疾患である栄養障害型表皮水疱症の創傷を治癒する効果が期待される。
 なお、同品は、遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律(カルタヘナ法)により、適切に取り扱うことが規定されている製品である。患者会ならびに学会の強い要望を受け、医療施設だけでなく自宅での投与が可能となり、患者またはその家族による在宅投与も、条件を満たした場合に適用できる。

◆笠本浩Krystal Biotech Japan代表取締役社長のコメント
 日本における栄養障害型表皮水疱症の患者さんは、これまでこの疾患に対して有効な根本治療を受けられずに苦しんでいた。本日、再投与可能な遺伝子治療用製品としてバイジュベックゲルが薬価収載され、栄養障害型表皮水疱症の新しい治療選択肢としてお届けできることを大変嬉しく思う。

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