GSKは12日、回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）標的阻害剤「リネリキシバット」について、原発性胆汁性胆管炎（PBC）に関連する胆汁うっ滞性そう痒症治療薬として米国FDAが新薬承認申請を受理したと発表した。
対象は、まれな自己免疫性肝疾患である原発性胆汁性胆管炎（PBC）に関連する胆汁うっ滞性そう痒症（持続的な強いかゆみ）。処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）による審査終了予定日は2026年3月24日。
リネリキシバットは、回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）の阻害剤で、原発性胆汁性胆管炎（PBC）というまれな自己免疫性肝疾患でみられる胆汁うっ滞性そう痒症を治療できる可能性がある経口薬として開発。胆汁酸の再吸収を阻害することで、循環血中のさまざまな起痒物質を減少させるメカニズムを有する。米国FDAと欧州医薬品庁は、リネリキシバットをPBCにおける胆汁うっ滞性そう痒症の治療を適応とした希少疾病用医薬品に指定している。
今回の申請は、5月に欧州肝臓学会（EASL）で発表されたP3試験（GLISTEN試験）の良好な結果に基づくもの。
GLISTEN試験では、胆汁うっ滞性そう痒症およびかゆみに関連した睡眠障害に対し、プラセボ群と比較して迅速かつ有意で持続的な改善を示し、主要評価項目と主な副次評価項目が達成された。
また、リネリキシバットの安全性プロファイルは、以前の試験およびIBAT阻害のメカニズムから想定されたものと一致していた。リネリキシバットは現在、世界のどの国・地域でも承認されていない。
◆カイヴァン・カヴァンディGSKシニアバイスプレジデントおよび呼吸器・免疫・炎症部門のR&Dグローバルヘッドのコメント
FDAによる本申請の受理は、リネリキシバットの開発において重要な節目となる。リネリキシバットは、PBCに関連する持続的な強いかゆみや、それに起因する睡眠障害に苦しむ患者さんの生活に変化をもたらす可能性があると信じている。これらの症状は患者さんに深刻な影響を及ぼしますが、現在、治療の選択肢は非常に限られている。
