アキュリスファーマは21日、ヒスタミンH3受容体拮抗薬/逆作動薬「pitolisant」について、日本人のナルコレプシー患者を対象としたP3試験において、主要評価項目を達成したと発表した。
同試験において、ナルコレプシー患者に、pitolisantを8週間経口投与したときの日中の過度な眠気の改善効果を、エプワース眠気尺度（ESS）を主要評価項目としてプラセボ群と比較した結果、統計的有意差をもって同剤の有効性が示されたもの。
重要な副次評価項目であるカタプレキシーの発作回数については海外と同程度の抑制効果が示された。
また、安全性および忍容性についても海外の臨床試験と同等の結果が見られ、重篤な副作用は認められなかった。
同試験から得られたこれらのデータに基づきアキュリスファーマは、pitolisantの製造販売承認申請を目指している。
◆谷垣任優アキュリスファーマ代表取締役社長のコメント
ナルコレプシーの患者さんはご本人の意思に反して学校や職場で寝込んでしまったり、強い感情の動きをきっかけに生じる情動脱力発作（カタプレキシー）などの症状から、日常生活で深刻な影響を受けられている。
また、我が国におけるナルコレプシーに対する治療選択肢は約17年間にわたり新たな薬剤の登場がなかった。ナルコレプシー患者さんに少しでも安心し、前向きに日常生活を送って頂けるよう、本剤を一日も早く届けることを目指していく。
