小野薬品は19日、同社完全子会社のデサイフェラが開発中のコロニー刺激因子1受容体（CSF1R）阻害剤「ビムセルチニブ」について、同日、欧州医薬品庁（EMA）が腱滑膜巨細胞腫（TGCT）治療に対する販売承認申請（MAA）を受理したと発表した。
MAAの承認審査は、欧州連合（EU）の全27加盟国をはじめ、アイスランド、リヒテンシュタインおよびノルウェーにおいてEMAによる中央審査の下に開始される。ビムセルチニブは、2019年12月にEMAよりTGCTの適応症でオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）に指定されている。
今回の申請は、抗CSF1/CSF1R療法による治療歴がなく（イマチニブまたはニロチニブによる治療は許容）、手術不適応のTGCT患者を対象にビムセルチニブの有効性および安全性をプラセボと比較評価するピボタルなP3試験（MOTION試験）の結果に基づくもの。
同試験において、ビムセルチニブは、プラセボと比較して、主要評価項目であるintent-to-treat（ITT）集団における固形がんの治療効果判定のためのガイドライン（RECIST v1.1）を用いた盲検独立放射線評価委員会（BIRR）の評価による25週時の奏効率（ORR）で、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示した（vimseltinib群40% vs プラセボ群0%、p<0.0001）。
またビムセルチニブは、プラセボと比較して、すべての重要な副次評価項目においても、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示した。
同試験におけるビムセルチニブの安全性プロファイルは、管理可能であり、P1/2試験でこれまでに報告されたものと一貫していた。MOTION試験の結果は、2024年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会 で発表された。
◆Steven Hoerterデサイフェラ社社長兼CEOのコメント
ピボタルなP3試験であるMOTION試験の肯定的な結果に基づき、EUにおいて規制当局による承認審査が開始されることをうれしく思う。これにより、有効で忍容性が高い治療を必要とされているTGCT患者さんにビムセルチニブをお届けするという我々の使命に一歩近づくことができた。
