アストラゼネカは6日、Eplontersenについて、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）を対象としたP3試験（NEURO-TTRansform試験）において、35週、66週および85週時点の解析で一貫した持続的ベネフィットを示したと発表した。
Eplontersenは、肝臓のトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を阻害するリガンド結合アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）。66週時点で実施した同試験の主要解析の結果は、Eplontersenの投与による臨床的に意義のある広範なベネフィットを示し、複数の主要評価項目および副次評価項目のすべてで改善を認めた。
治験薬投与終了時の解析でも、Eplontersenは85週間にわたり持続的な改善を継続して示した。
NEURO-TTRansform試験において、Eplontersenの投与を受けた患者は、血清TTR濃度、修正ニューロパチー障害スコア（modified Neuropathy Impairment Score）+7（mNIS+7）、および NorfolkQOL 質問票 – 糖尿病性神経障害（Norfolk QOL-DN）におけるQOLという3つの主要評価項目で、一貫した持続的なベネフィットを示した。これらの結果は、米国医師会雑誌（JAMA）に掲載された。
◆NEURO-TTRansform 試験の治験責任医師のSami Khellaペンシルバニア大学医学部臨床神経学教授のコメント
一貫して良好な効果を示した自己投与可能な Eplontersen のデータは、この治療薬が ATTRv-PN 患者さんの治療において重要かつ有用な新薬となる可能性を示している。ATTRv-PNは、治療が行われない場合、最終的に死に至る可能性のある、進行と消耗が深刻な疾患である。
今回のJAMA論文は、Eplontersen が血清TTR濃度を有意に低下させ、ニューロパチーの進行を抑制し、患者さんの生活の質全体を改善する可能性を示す一連の増加するエビデンスを補強し、この疾患を持つ患者さんのコミュニティに希望を与えるものである。
◆Sharon Barrアストラゼネカエグゼクティブバイスプレジデント兼バイオファーマ研究開発部門責任のコメント
Eplontersenは、幅広い疾患特性を有するATTRv-PN患者さんの疾患に関連する広範な評価項目で改善を示した。これらの良好な結果の掲載は、Eplontersenがこの疾患の患者さんにおいて一貫して持続的なベネフィットを提供することができ、すべての病態のトランスサイレチン型アミロイドーシスにおける重要な治療選択肢となる可能性を秘めているという新たなエビデンスとなる。
