エンジバント社開発中のファーバー病治療剤をAceragen 社に譲渡 　大日本住友製薬

　大日本住友製薬は6日、連結子会社のエンジバント社がファーバー病を対象として開発中（非臨床段階）の組み換えヒト酸性セラミダーゼ「 RVT-801（開発コード）」について、開発・販売等に関する全ての権利をAceragen社（本社：米国 ノースカロライナ州）に譲渡する契約を締結したと発表した。エンジバント社が3日（現地時間）に公表したもの。
　同契約締結の対価として、エンジバント社は Aceragen 社より、契約一時金、開発マイルストンおよび販売マイルストンとして総額で最大2億2600万米ドル（約245億円）ならびに販売額に応じた段階的なロイヤリティを受け取る可能性がある。
　RVT-801は、FDAより希少小児疾患治療薬指定、ファストトラック指定、希少疾患治療薬指定を、欧州医薬品庁（EMA）より希少疾患治療薬指定を受けている。FDAの承認を受ければ、優先審査バウチャーが付与されることが期待される。
エンジバント社は、深刻な希少疾患をもつ人々のために斬新で革新的な再生医療の開発に取り組むバイオ医薬品企業。極めて希で生命を脅かす小児免疫不全である小児先天性無胸腺症を対象に、組織移植による再生医療である RVT-802をFDAに申請済（審査終了目標日は2021年10月8日）である。
　RVT-802 は、FDAより再生医療先端治療指定を含む複数の指定を受けている。　大日本住友製薬は、ロイバント社との戦略的提携により、新設子会社であるスミトバント社の傘下に2019 年12月にエンジバント社を完全子会社化した。