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血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤「JR-441」 国内で希少疾病用医薬品指定取得 JCRファーマ
JCRファーマは25日、血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型(サンフィリッポ症候群A型)治療酵素製剤「JR-441」(血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパラン Nスルファターゼ)について、同日、厚労省より希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に...
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