日本セルヴィエは2日、抗悪性腫瘍剤「ティブソボ」（一般名：イボシデニブ）について、IDH1 遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病の治療薬として新発売したと発表した。
ティブソボは、変異型イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）を阻害する分子標的薬で、変異型IDH1 の酵素活性を阻害することで、腫瘍細胞におけるがん代謝物の産生を阻害し、腫瘍の増殖を抑制する。
同剤は、「第Ⅳ回 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬」の要望募集において日本血液学会より同剤の開発要望が提出され、2024年6月にはIDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）を対象として希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定された。
2024年6月、IDH1遺伝子変異陽性のAML患者を対象として有効性及び安全性を検証した国際共同P3試験（AG120-C-009 試験）結果に基づき製造販売承認申請を行い、本年3月27日付で厚生労働省より承認を取得した。2025年5月現在、世界45か国で承認されている。
◆アントニー・マレ日本セルヴィエ代表取締役のコメント
AML は、高齢の患者さんや強力な寛解導入療法が適応とならない患者さんに対する治療選択肢が限られており、高いアンメット・ニーズが存在する。ティブソボは、日本で初めて承認された IDH1遺伝子変異を標的とした分子標的薬である。ティブソボの発売によりIDH1遺伝子変異陽性のAML患者さんに新たな治療選択肢を提供できることを大変喜ばしく思う。
