日本セルヴィエは27日、抗悪性腫瘍剤「ティブソボ」について、急性骨髄性白血病治療薬として国内で製造販売承認を取得したと発表した。対象は、IDH1 遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病。
ティブソボは、変異型イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）を阻害する分子標的薬で、変異型IDH1の酵素活性を阻害することにより、腫瘍細胞におけるがん代謝物の産生を阻害し、腫瘍の形成を抑制する。
同剤は、IDH1 遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）患者を対象として有効性及び安全性を検証した国際共同P3試験（AG120-C-009試験）の結果に基づき、昨年6月に厚労省よりIDH1遺伝子変異陽性のAMLを対象として希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受け、製造販売承認申請を行い、今回承認を取得したもの。同剤は、2025年3月現在、世界42か国で承認されている。
◆アントニー・マレ日本セルヴィエ代表取締役のコメント
IDH1遺伝子変異陽性のAMLは、特に高齢者や強力な寛解導入療法が適応とならない患者さんに対して治療選択肢が限られており、高いアンメット・メディカル・ニーズがある。
IDH1遺伝子変異陽性のAML患者さんの新たな治療選択肢を一日も早くお届けできるよう邁進していきたい。
